Transplantacija krvotvornih (hematopoetskih) matičnih stanica danas je rutinska metoda liječenja djece oboljele od raznih malignih i nemalignih imunoloških bolesti, solidnih tumora i hematoloških bolesti. Hematopoetske ili krvotvorne matične stanice (KMS) su nezrele krvne stanice koje imaju sposobnost diferencijacije i proliferacije u sve vrste stanica krvi. Osnovne vrste transplantacije krvotvornih matičnih stanica su autologna i alogena. Pri autolognoj transplantaciji pacijent dobiva vlastite krvotvorne matične stanice koje su prethodno mobilizirane i krioprezervirane za kasniju uporabu. Prednost autologne transplantacije naspram alogene jest u tome što ne postoji rizik od pojave reakcije presatka protiv primatelja (eng. GvHD, graft versus host disease) ili odbacivanja presatka, dok je mana moguća kontaminacija tumorskim stanicama i nepostojanje graft-versus-tumor efekta (GvT). Pojam transplantacija krvotvornih matičnih stanica (TKMS) opisuje proces uzimanja zdravih matičnih stanica koštane srži, pupčane krvi ili periferne krvi, i njihove reinfuzije bolesniku koji je prethodno izložen visokodoznoj kemoterapiji i/ili zračenju. Danas se koristi kao rutinski postupak koji je uz učinkovitiju antimikrobnu, antivirusnu i antifungalnu terapiju u posttransplantacijskoj fazi značajno poboljšao transplantacijski ishod. Visokodozažna kemoterapija označava aplikaciju vrlo visokih doza citostatika koje uništavaju koštanu srž te se nakon takve megaterapije provodi transplantacija hematopoetskih matičnih stanica koje ponovno počinju s proizvodnjom krvnih stanica. Nuspojave se mogu pojaviti od samog početka reinfuzije matičnih stanica, a zbrinjavanje nuspojava zahtijeva visoku educiranost cijelog medicinskog tima koji brine o bolesnom djetetu.