Tema ovog rada je cistična fibroza, bolest koja je otkrivena tek u prošlom stoljeću, 1938. Bolest je rijetka i pogađa većinski populaciju bijelaca i uzrokuje disfunkciju u provođenju iona kroz CFTR proteinske kanale na epitelu sluznica koji se nalaze posvuda po tijelu, uslijed mutacije u genu koji kodira CFTR proteine. Bolest zahvaća brojne organe tijela od kojih su neki: pluća, gušterača, jetra, znojne žlijezde i crijeva. Dijagnosticiranje bolesti ima puno koraka koji uključuju novorođenački probir, kliničku sliku i potvrdne testove kao što su mjerenje klorida u znoju i genetičko testiranje. Široki raspon simptoma bolesti znatno utječe na kvalitetu života oboljelih. Liječenje se provodi simptomatski za svaku pojedinu manifestaciju zasebno čime se nastoji ublažiti težak i progresivan tijek bolesti koji u konačnici vodi do smrti. Nove terapijske mogućnosti CFTR modulatora uvode novo svjetlo u živote bolesnika znatno im produljujući vijek. Oni pomažu pri formaciji CFTR proteina i njihovoj propusnosti, a u kombinaciji sa simptomatskim liječenjem su izrazito djelotvorni u usporavanju progresije bolesti. Cilj rada je detaljno proučiti i pobliže pojasniti koji je mehanizam nastanka cistične fibroze, kako dolazi do pojedinih manifestacija na različitim organskim sustavima, koja je pojavnost u populaciji te kako funkcioniraju novi uvedeni lijekovi i terapije.