Genska terapija je jedan od najvećih izazova današnje medicine. Mogućnost uvođenja modifikacija na ljudskom genomu bio je cilj u medicini još od identifikacije gena kao osnovne jedinice nasljeđivanja. Stoga se genskom terapijom smatra sposobnost izmjene cjelokupnog mutiranog gena ili njihove specifične modifikacije s ciljem terapijskog djelovanja na sami izvor bolesti. Genska terapija temelji se na uvođenju zdravog gena u specifične stanice putem određenog vektora. To možemo postići na dva načina, in vivo i ex vivo pristupom. Primjena genske terapije u svijetu medicine predstavlja veliki potencijal, od svojeg začetka do danas doživjela je znatan napredak. Prva genska terapija čiji je ishod bio pozitivan odvila se 1990. godine. Uporabom retrovirusnog vektora pristupilo se terapiji dviju djevojčica oboljelih od teške kombinirane imunodeficijencije. No, veliki broj kliničkih istraživanja okrenut je prema nasljednim monogenskim te malignim bolestima. Ovaj rad prikazuje pregled nastanka i današnjih dosega genske terapije. U radu su prikazani nedostatci i štetne nuspojave, te strategije razvoja sigurnije i učinkovitije terapije.